Леону Инькову из Казани всего три года. Малыш еще ничего не знает ни о химии, ни о Нобелевской премии. Зато об этом хорошо знаю его мама и папа – Алена и Валентин Иньковы. В последнее время они внимательно следят за новостями из Стокгольма.
7 октября в столице Швеции объявили победителей Нобелевской премии по химии. Ее получили Эммануэль Шарпантье (Институт инфекционной биологии Общества Макса Планка) и Дженнифер Дудна (Калифорнийский университет в Беркли) «за развитие метода редактирования генома», или как его еще называют «молекулярные ножницы».
Именно такие срочно нужны Леону. У мальчика редкий диагноз – миодистрофия Дюшенна, спонтанная мутация гена. Вылечить ее можно с помощью специально разработанной инъекции молекулярной системы CRISPR/Cas9, которая позволит исправлять гены прямо в клетках Леона.
В России такое заболевание считается неизлечимым. Но помочь Леону готовы в американском Бостоне. Правда, создаваемый препарат – один из самых дорогих в мире, $ 2 330 000.
Пользователи социальных сетей, где размещено объявление о сборе средств на лечение Леона, спорят: стоит ли тратить такие деньги на… фантастику? Ведь поверить в возможность изменения генов и сегодня многим людям по-прежнему непросто.
Нобелевский комитет признал редактирование генов методом
То, что еще вчера казалось невозможным, сегодня – признанный научный факт. Это еще раз подтвердил своим решением Нобелевский комитет. Ведущие ученые признали систему генетического редактирования новым методом.
В своем пресс-релизе комитет отмечает: Шарпантье и Дудна в 2012 году открыли один из инструментов генной технологии – так называемые «генетические ножницы» CRISPR/Cas9. С их помощью ученые могут с высокой точностью изменять ДНК животных, растений и микроорганизмов.
Открытие «генетических ножниц» произошло во время исследований бактерии Streptococcus pyogenes. Тогда Шарпантье обнаружила ранее неизвестную молекулу tracrRNA. В процессе работы она выяснила, что эта молекула является частью иммунной системы бактерий CRISPR/Cas, которая обезвреживает вирусы, расщепляя их ДНК.
Шарпантье опубликовала свое открытие в 2011 году, тогда же она начала сотрудничать с опытным биохимиком Дженнифер Дудной. Вместе им удалось создать «генетические ножницы», которые распознают ДНК вирусов и режут молекулу ДНК в заранее определенном месте. Там, где ДНК разрезана, можно переписать код жизни, доказали Шарпантье и Дудна.
Где уже применяют «молекулярные ножницы»?
Открытие Шарпантье и Дудны еще до признания высочайшей комиссией получило широкое применение – в самых разных сферах.
Так, благодаря «молекулярным ножницам» ученые смогли вывести культуры, устойчивые к плесени, вредителям и засухе. Например, посредством редактирования генов был создан сорт пшеницы, устойчивый к мучнистой росе.
Еще одно применение CRISPR/Cas9 – это использование трансгенных растений или растительных клеток в качестве фабрики, производящих определенные вещества.
Исследователи уже использовали метод для лечения генетических заболеваний животных и борьбы с вирусами. Они также применили его при подготовке органов свиньи для трансплантации человеку.
В медицине CRISPR/Cas9 вносит свой вклад в новые иммунотерапевтические методы лечения рака.
Система применялась и в скандальном появлении генетически измененных детей в Китае. На этом фоне до сих пор идут споры, в каких случаях этично и необходимо использовать CRISPR/Cas9.
А российские ученые из Новосибирска заявили, что начали применение «молекулярных ножниц» для борьбы с коронавирусом. Для этого они намерены изменить ген мыши, сделав ее таким образом, чувствительной к COVID-19. Создание таких мышей позволит изучать вакцины и лечебные препараты против коронавируса, надеются эксперты.
.jpg)
Перспективы применения системы CRISPR/Cas9
Метод CRISPR/Cas9 может спасти человечество от многих болезней, таких как кистозный фиброз, болезнь Хантингтона, ВИЧ/СПИД, или мышечная дистрофия, говорят ученые.
Однако самые большие надежды на «молекулярные ножницы» возлагают в лечении наследственных заболеваний. Например, с их помощью ученые надеются убирать мутантные гены, такие как, ген серповидно-клеточной анемии, рассказал в интервью Nation News главный научный сотрудник отдела геномной медицины Института акушерства и гинекологии имени Д.О. Отта Владислав Баранов.
«Микробиологи действительно заслуживают этой награды. Они были первыми, кто открыл систему, которая использует микробы для борьбы с себе подобными и может направленно менять геном в клетках. И сейчас во всю предпринимаются попытки исправить геном человека с наследственными болезнями, и некоторые ученые даже делают на этом направлении определенные успехи», – сказал Баранов.
Маленький Леон Иньков из Казани может стать первым россиянином, который испробует на себе «генетические ножницы». Для этого до 30 октября надо собрать $180 000 на первый этап лечения.
Если работа по созданию инъекции молекулярной системы CRISPR/Cas9 начнется в ближайшее время, через 2-2,5 года укол под мутацию Леона будет готов.
